O Ministério da Saúde anunciou uma estratégia para viabilizar a compra do medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. Um Acordo de Compartilhamento de Risco, baseado em desempenho, foi firmado entre a pasta e a farmacêutica Novartis, empresa fabricante.

Isso significa que o pagamento por parte do Ministério da Saúde está condicionado ao resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada. O Zolgensma é a primeira terapia gênica (tratamento médico que modifica o material genético de células para tratar doenças) incorporada ao SUS, para crianças de até 6 meses de idade, que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. 

A AME é uma doença rara que interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. Ela não tem cura, e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. 

De acordo com o ministério, a partir da próxima semana, os pacientes poderão ser acolhidos e fazer os exames preparatórios nos 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS. A Tribuna questionou o órgão, para saber se havia uma data exata, mas não teve retorno, até o fechamento desta matéria.

Com a assinatura do acordo, será instalado um comitê para acompanhamento permanente dos pacientes que farão o uso do medicamento de dose única. Para esta etapa, o Ministério da Saúde, em conjunto com a Novartis, prepara a qualificação das equipes desses centros para a realização da infusão. Ao longo de cinco anos, todos os casos serão assistidos até que o processo seja concluído.

O Acordo de Compartilhamento de Risco prevê o pagamento da terapia da seguinte forma: 40% do preço total, no ato da infusão da terapia; 20%, após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio); 20%, após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados; haverá cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.

Aos pacientes fora da faixa etária aprovada para o Zolgensma, o SUS garante dois medicamentos gratuitos na rede pública para os tipos 1 e 2 da AME: nusinersena e risdiplam. Ambos são tratamentos de uso contínuo.